
PTC Therapeutics mempresentasikan data baru di Simposium SSIEM 2026 yang menunjukkan Sephience (sepiapterin) secara signifikan menurunkan kadar fenilalanin (Phe) darah dan memungkinkan pelonggaran diet lebih besar bagi pasien fenilketonuria (PKU), termasuk kasus PKU klasik. Uji klinis dan bukti dunia nyata menunjukkan penurunan Phe yang cepat dan bermakna, kontrol metabolik yang berkelanjutan, serta profil keamanan yang baik di semua subkelompok pasien. Temuan ini mendukung potensi luas Sephience untuk meningkatkan kualitas hidup pasien PKU dengan mengurangi pembatasan diet sambil mempertahankan kadar Phe darah target. Obat ini telah disetujui di berbagai wilayah dan terus dipelajari manfaat terapinya.